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MÉTHODES DE TRAITEMENT DE LA PERTE AUDITIVE GÉNÉTIQUE
专利权人:
University of Iowa Research Foundation
发明人:
申请号:
EP18842414.7
公开号:
EP3661523A2
申请日:
2018.08.02
申请国别(地区):
EP
年份:
2020
代理人:
摘要:
In certain embodiments the present invention provides a method of treating hearing loss comprising: (a) administering a gene suppression agent that suppresses both copies of an endogenous gene causing the hearing loss; and (b) administering an exogenous wild-type allele engineered to resist suppression by the gene suppression agent. The present invention provides in certain embodiments a method of treating a genetic hearing loss (GHL) in a patient in need thereof comprising: (a) identifying a mutation in a GHL-causing gene, wherein the mutation causes GHL in the patient; and (b) administering to the patient a pharmaceutical composition comprising a therapeutic miRNA and a pharmaceutically acceptable carrier, wherein the GHL therapeutic miRNA is of 18 to 25 nucleotides in length and knocks-down the GHL-causing gene function at a higher level than it knocks-down gene function in a corresponding wild-type gene.La présente invention concerne, dans certains modes de réalisation, une méthode de traitement de la perte auditive comprenant : (a) l'administration d'un agent de suppression de gène qui supprime les deux copies d'un gène endogène provoquant la perte auditive ; et (b) l'administration d'un allèle de type sauvage exogène conçu pour résister à la suppression par l'agent de suppression de gène. La présente invention concerne, dans certains modes de réalisation, une méthode de traitement d'une perte auditive génétique chez un patient en ayant besoin, comprenant : (a) l'identification d'une mutation dans un gène provoquant la perte auditive génétique, la mutation provoquant ladite perte auditive génétique chez le patient ; et (b) l'administration au patient d'une composition pharmaceutique comprenant un miARN thérapeutique et un support pharmaceutiquement acceptable, le miARN thérapeutique de la perte auditive génétique comprenant de 18 à 25 nucléotides en longueur et affaiblissant la fonction du gène qui provoque ladite perte auditive génétique davantage qu'il n'affa
来源网站:
中国工程科技知识中心
来源网址:
http://www.ckcest.cn/home/

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