Compositions and methods for the treatment of peroxisomal disorders and leukodystrophy

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专利权人:

ケネディー クリーガー インスティテュート， インコーポレイテッド;ザ・ジョンズ・ホプキンス・ユニバーシティー

发明人:

カナン， スハタ,ランガラマヌジャム， カナン,ザン， ファン,ファテミ， セイエド アリ,ターク， ベラ,ゴック， オズグル,カナン, スハタ,ランガラマヌジャム, カナン,ザン, ファン,ファテミ, セイエド アリ,ターク, ベラ,ゴック, オズグル

申请号：

JP2018521617

公开号：

JP2018531965A

申请日:

2016.10.31

申请国别(地区):

JP

年份:

2018

代理人:

摘要：

One or more poly (amidoamine) dendrimers G1 complexed with a therapeutic, prophylactic and / or diagnostic agent in an effective amount to treat and / or prevent one or more conditions associated with axonal degeneration Treat, reduce and / or prevent one or more symptoms associated with axonal degeneration in an individual in need thereof, such as an individual with peroxisomal disorder and leukodystrophy, comprising G10, preferably G4 to G6 Compositions and methods for providing are provided. The composition is particularly suitable for targeted delivery of a therapeutic agent to diseased spinal cord neurons and may contain one or more additional targeting moieties.軸索変性と関連した１つまたは複数の症状を処置および／または防止するための有効量で、治療、予防および／または診断剤と複合体化された１つまたは複数のポリ（アミドアミン）デンドリマーＧ１～Ｇ１０、好ましくはＧ４～Ｇ６を含む、ペルオキシソーム障害および白質ジストロフィーを有する個体のような、それを必要とする個体における軸索変性と関連した１つまたは複数の症状を処置、軽減および／または防止するための組成物および方法が提供される。組成物は、罹患脊髄ニューロンへの治療剤の標的化送達に特に適切であり、１つまたは複数の追加の標的化する部分を含有することができる。

来源网站：

中国工程科技知识中心

来源网址：

http://www.ckcest.cn/home/