WILSON, James, M.,WANG, Qiang,GILES, April,TURNER, Kevin
申请号：
USUS2018/019992
公开号：
WO2018/160582A1
申请日:
2018.02.27
申请国别(地区):
US
年份:
2018
代理人:
摘要：
A recombinant adeno-associated virus (rAAV) vector comprising an AAVhu68 capsid produced in a production system comprising a nucleotide sequence of SEQ ID NO: 1, or a sequence at least 75% identical thereto which encodes SEQ ID NO:2. The AAVhu68 capsid comprises subpopulations of highly deamidated asparagine residues in asparagine - glycine pairs in the amino acid sequence of SEQ ID NO: 2. Also provided are compositions containing the rAAV and uses thereof. Additionally, rAAV having an engineered AAV capsid comprising at least one subpopulation of vpl or vp2 proteins having a Val at amino acid position 157 with reference to the AAVhu68 vpl numbering are provided.L'invention concerne un vecteur de virus adéno-associé recombinant (rAAV) comprenant une capside AAVhu68 produite dans un système de production comprenant une séquence nucléotidique SEQ ID NO: 1, ou une séquence au moins identique à 75 % à celle-ci qui code pour la SEQ ID NO: 2. La capside AAVhu68 comprend des sous-populations de résidus asparagine hautement désamidés dans des paires asparagine-glycine dans la séquence d'acides aminés SEQ ID NO: 2. L'invention concerne également des compositions comprenant le rAAV et des utilisations de celles-ci. De plus, l'invention concerne un rAAV ayant une capside AAV modifiée comprenant au moins une sous-population de protéines vpl ou vp2 ayant une Val à la position de l'acide aminé 157 par rapport à la numérotation de l'AAVhu68 vpl.
