ヴァンデンドリーシュ，ティエリー,チュア，マリニー,デブレサー，ピーテル,THIERRY VANDENDRIESSCHE,MARINEE CHUAH,PIETER DE BLESER
申请号：
JP2019218235
公开号：
JP2020054357A
申请日:
2019.12.02
申请国别(地区):
JP
年份:
2020
代理人:
摘要：
PROBLEM TO BE SOLVED: To provide a nucleic acid regulatory element capable of enhancing muscle-specific expression of a gene, an expression cassette comprising these regulatory elements, a vector, a pharmaceutical composition and a method of using them. A sequence selected from the group consisting of sequences having at least 95% identity with a particular sequence or a functional fragment thereof, wherein at least 20, preferably at least 25 consecutive sequences from the sequence from which it is derived. Nucleic acid regulation for enhancing muscle-specific gene expression comprising a nucleotide and a functional fragment comprising at least one, preferably at least 5 of transcription factor binding sites (TFBS) present in said derived sequence element. [Selection diagram] None【課題】遺伝子の筋特異的発現を増強することができる核酸調節エレメント、これら調節エレメントを含んでなる発現カセット、ベクター、医薬組成物及びそれらの使用方法の提供。【解決手段】特定の配列と少なくとも９５％の同一性を有する配列からなる群より選択される配列又はその機能的フラグメントであって、それが由来する配列からの少なくとも２０、好ましくは少なくとも２５の連続ヌクレオチドを含み、該由来配列中に存在する転写因子結合部位（ＴＦＢＳ）の少なくとも１つ、好ましくは少なくとも５つを含む機能的フラグメントを含んでなり、筋特異的遺伝子発現を増強するための核酸調節エレメント。【選択図】なし
