フエー・イー・ベー・フエー・ゼツト・ウエー;VIB VZW;ウニベルズィタイト・ヘント;UNIV GENT;LIFE SCIENCES RESEARCH PARTNERS VZW;ライフ・サイエンシーズ・リサーチ・パートナーズ・フェレニゲング・ゾンデル・ウィンストーメルク
发明人:
MARINEE CHUAH,マリニー・チユア,VANDENDRIESSCHE THIERRY,テイエリー・フアンデンドリス,PIETER DE BLESER,ピーテル・デ・ブレゼル
申请号：
JP2017250664
公开号：
JP2018078898A
申请日:
2017.12.27
申请国别(地区):
JP
年份:
2018
代理人:
摘要：
PROBLEM TO BE SOLVED: To provide nucleic acid regulatory elements capable of enhancing liver-specific expression of genes useful for gene therapies and use methods the elements.SOLUTION: The invention provides a nucleic acid regulatory element for enhancing liver-specific gene expression, comprising a sequence of not more than 600 nucleotides selected from the group consisting of specific nucleotide sequences, sequences having 95% identity to the specific sequences and functional fragments thereof. The invention also provides a nucleic acid expression cassette comprising the nucleic acid regulatory element, a method for expressing a protein in the liver comprising the introduction of the nucleic acid expression cassette into liver cells. The nucleic acid expression cassette comprises the nucleic acid regulatory element operably linked to a promoter and a transgene.SELECTED DRAWING: None【課題】遺伝子治療に有用な遺伝子の肝特異的発現を増強しうる核酸調節要素、および該核酸調節要素の使用方法の提供。【解決手段】特定のヌクレオチド配列、それらの配列に対して、９５％の同一性を有する配列、またはそれらの機能性断片からなる群から選ばれる配列を含む、肝特異的遺伝子発現を増強するための６００ヌクレオチドまたはそれ未満の核酸調節要素、該核酸調節要素を含む核酸発現カセット、および該核酸発現カセットを肝細胞内に導入することを含む、該肝臓内におけるタンパク質の発現方法。プロモーター及びトランスジーンに機能的に連結された核酸調節要素を含む核酸発現カセット。【選択図】なし
