Research Institute at Nationwide Children's Hospital
发明人:
申请号：
EP18867716.5
公开号：
EP3697916A1
申请日:
2018.10.19
申请国别(地区):
EP
年份:
2020
代理人:
摘要：
The present disclosure relates to recombinant adeno-associated virus (rAAV) delivery of a neurotrophin 3 (NT-3) polynucleotide. The disclosure provides rAAV and methods of using the rAAV for NT-3 gene therapy to improve muscle strength, stimulate muscle growth and to treat muscle wasting disorders, such as muscular dystrophy and Charcot-Marie- Tooth neuropathy.La présente invention concerne l'administration par un virus adéno-associé recombiné (VAAr) d'un polynucléotide de neutrophile 3 (NT-3). L'invention concerne des VAAr et des procédés d'utilisation des VAAr pour une thérapie génique par NT-3 visant à améliorer la résistance musculaire, à stimuler la croissance musculaire et à traiter des troubles de l'atrophie musculaire, tels que la fonte musculaire et la neuropathie de Charcot-Marie-Tooth.
