THE UNITED STATES OF AMERICA; AS REPRESENTED BY THE SECRETARY; DEPARTMENT OF HEALTH AND HUMAN SERVICES
发明人:
SHAPIRO, Bruce A.,ZAKREVSKY, Paul J.
申请号：
USUS2020/027637
公开号：
WO2020/210603A1
申请日:
2020.04.10
申请国别(地区):
US
年份:
2020
代理人:
摘要：
Disclosed are DNA/RNA hybrid nucleic acid nanoparticles comprising at least one trigger toehold or at least one exchange toehold, wherein each at least one trigger toehold and the at least one exchange toehold independently comprise DNA and/or RNA, and at least one single stranded RNA output strand, wherein no portion of the at least one trigger toehold hybridizes to any portion of the at least one output strand, the at least one trigger toehold is complementary and hybridizes to a first target sequence when the nanoparticle is in the presence of the first target sequence, and the nanoparticle does not contain the target sequence. Related pharmaceutical compositions, methods of treating a patient with a disease or condition, and methods of diagnosing a patient with a disease or condition are also disclosed.L'invention concerne des nanoparticules d'acides nucléiques hybrides d'ADN/ARN comprenant au moins une butée de déclenchement ou au moins une butée d'échange, chacun des au moins un ensemble de déclenchement et du ou des éléments d'échange comprenant indépendamment de l'ADN et/ou de l'ARN, et au moins un brin de sortie d'ARN monocaténaire, aucune partie de la ou des butées de déclenchement s'hybride à n'importe quelle partie du ou des brins de sortie, l'au moins une butée de déclenchement est complémentaire et s'hybride à une première séquence cible lorsque la nanoparticule est en présence de la première séquence cible, et la nanoparticule ne contient pas la séquence cible. L'invention concerne également des compositions pharmaceutiques associées, des méthodes de traitement d'un patient souffrant d'une maladie ou d'un trouble, et des méthodes de diagnostic d'un patient souffrant d'une maladie ou d'un trouble.
