PARTÍCULA DE AAV2 QUE COMPREENDE UMA PROTEÍNA DO CAPSÍDEO DE AAV2 E UM VETOR QUE COMPREENDE UM ÁCIDO NUCLEICO QUE CODIFICA UMA TRIPEPTIDIL PEPTIDASE 1 (TPP1) PARA UTILIZAÇÃO NO TRATAMENTO DA LIPOFUSCINOSE CEROIDE INFANTIL TARDIA (LINCL) NUM MAMÍFERO NÃO ROEDOR POR INJEÇÃO INTRAVENTRICULAR OU ENTREGA ICV

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专利权人:

UNIVERSITY OF IOWA RESEARCH FOUNDATION

发明人:

BEVERLY L. DAVIDSON

申请号：

PT12763234

公开号：

PT2691529T

申请日:

2012.04.02

申请国别(地区):

PT

年份:

2019

代理人:

摘要：

The present disclosure provides methods of treating a disease in a non-rodent mammal comprising administering to the cerebrospinal fluid (CSF) of the non-rodent mammal an rAAV2 particle comprising an AAV2 capsid protein and a vector comprising a nucleic acid encoding a therapeutic protein inserted between a pair of AAV inverted terminal repeats in a manner effective to infect an ependymal cell in the non-rodent mammal, wherein the ependymal cell secretes the therapeutic protein so as to treat the disease

来源网站：

中国工程科技知识中心

来源网址：

http://www.ckcest.cn/home/