The present invention provides, inter alia, methods for treating ornithine transcarbamylase (OTC) deficiency, comprising administering to a subject in need of treatment a composition containing mRNA encoding a protein representing ornithine transcarbamylase (OTC), in an effective dose and with a certain administration interval, beyond due to which at least one symptom or characteristic of OTC deficiency decreases in intensity, severity or frequency, or is characterized by a delayed manifestation. In some embodiments, the mRNA is encapsulated in a liposome containing one or more cationic lipids, one or more non-cationic lipids, one or more cholesterol-based lipids, and one or more PEG-modified lipids.В настоящем изобретении предусмотрены, в числе прочего, способы лечения недостаточности орнитинтранскарбамилазы (ОТС), включающие введение субъекту, нуждающемуся в лечении, композиции, содержащей mRNA, кодирующую белок, представляющий собой орнитинтранскарбамилазу (ОТС), в эффективной дозе и с некоторым интервалом введения, за счет чего по меньшей мере один симптом или характеристика недостаточности ОТС уменьшается по интенсивности, тяжести или частоте или характеризуется отсроченным проявлением. В некоторых вариантах осуществления mRNA инкапсулирована в липосому, содержащую один или более катионных липидов, один или более некатионных липидов, один или более липидов на основе холестерина и один или более PEG-модифицированных липидов.
