LOMA LINDA UNIVERSITY MEDICAL CENTER;FACULTY PHYSICIANS AND SURGEONS OF LOMA LINDA UNIVERSITY SCHOOL OF MEDICINE;LOMA LINDA UNIVERSITY
发明人:
CAO, Huynh,XU, Yi,PAYNE, Kimberly,BAYLINK, David
申请号：
USUS2019/036912
公开号：
WO2019/241479A1
申请日:
2019.06.13
申请国别(地区):
US
年份:
2019
代理人:
摘要：
In one aspect, engineered hematopoietic stem cells comprising a heterologous expression cassette are provided. In some embodiments, the expression cassette comprises a promoter operably linked to a polynucleotide that encodes a 1α-hydroxylase protein, wherein the 1α-hydroxylase protein is human cytochrome P450 family 27 subfamily B member 1 (CYP27B1).Selon un aspect, l'invention concerne des cellules souches hématopoïétiques modifiées comprenant une cassette d'expression hétérologue. Dans certains modes de réalisation, la cassette d'expression comprend un promoteur lié fonctionnellement à un polynucléotide qui code pour une protéine 1α-hydroxylase, la protéine 1α-hydroxylase étant l'élément 1 de la sous-famille B de la famille 27 du cytochrome P450 humain (CYP27B1).
