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Gene therapy for Fabry disease
专利权人:
ユーシーエル ビジネス パブリック リミテッド カンパニー
发明人:
ナスワニ、アミット,ラジ、ディーパク
申请号:
JP2017558727
公开号:
JP2018520646A
申请日:
2016.05.10
申请国别(地区):
JP
年份:
2018
代理人:
摘要:
A nucleic acid molecule comprising a nucleotide sequence encoding a functional α-galactosidase A protein is described, wherein the nucleotide sequence has at least 85% identity to the sequence of SEQ ID NO: 1. Also described are vectors, host cells, or transgenic animals comprising nucleic acid molecules, and pharmaceutical compositions comprising nucleic acid molecules or vectors. Further described is the use of nucleic acid molecules in methods of treating Fabry disease. [Selection figure] None機能的α-ガラクトシダーゼAタンパク質をコードするヌクレオチド配列を含む核酸分子であって、ヌクレオチド配列が、配列番号1の配列に対して少なくとも85%の同一性を有する、核酸分子が記載される。また、核酸分子を含むベクター、宿主細胞、又はトランスジェニック動物、及び核酸分子又はベクターを含む医薬組成物が記載される。更に、ファブリー病を治療する方法における核酸分子の使用が記載される。【選択図】なし
来源网站:
中国工程科技知识中心
来源网址:
http://www.ckcest.cn/home/

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