Martin MAIER,Muthiah MANOHARAN,Kallanthottathil G. RAJEEV,Tracy ZIMMERMANN,Satyanarayana KUCHIMANCHI,Klaus CHARISSE
申请号：
MX2014005971
公开号：
MX359548B
申请日:
2012.11.16
申请国别(地区):
MX
年份:
2018
代理人:
摘要：
One aspect of the present invention relates to double-stranded RNAi (dsRNA) duplex agent capable of inhibiting the expression of a target gene. The dsRNA duplex comprises one or more motifs of three identical modifications on three consecutive nucleotides in one or both strand, particularly at or near the cleavage site of the strand. Other aspects of the invention relates to pharmaceutical compositions comprising these dsRNA agents suitable for therapeutic use, and methods of inhibiting the expression of a target gene by administering these dsRNA agents, e.g., for the treatment of various disease conditions.La presente invención se refiere a agente de ARNi de doble hebra (ARNdh) dúplex capaz de inhibir la expresión de un gen objetivo. El ARNdh dúplex comprende uno o más motivos de tres modificaciones idénticas en tres nucleótidos consecutivos en una o ambas hebras, particularmente en o cerca del sitio de escisión de la hebra. Otros aspectos de la invención se refieren a composiciones farmacéuticas que comprenden estos agentes de ARNdh adecuados para uso terapéutico y métodos para inhibir la expresión de un gen objetivo mediante la administración de estos agentes de ARNdh, por ejemplo, para el tratamiento de varias condiciones de enfermedad.
