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Compositions and methods for modulating target nucleic acids
专利权人:
ファーマシューティカルズ,;アイオーニス;インコーポレーテッド;アイオーニス ファーマシューティカルズ, インコーポレーテッド;IONIS PHARMACEUTICALS INC
发明人:
プラカシュ,タジャ・ピー,リマ,ウォルター・エフ,キンバーガー,ガース・エイ,マレー,ヘザー,スウェイジ,エリック・イー,クルック,スタンリー・ティー,PRAKASH THAZHA P,F LIMA WALTER,GARTH A KINBERGER,HEATHER MURRAY,SWAYZE ERIC E,STANLEY T CROOKE
申请号:
JP2020029006
公开号:
JP2020099335A
申请日:
2020.02.25
申请国别(地区):
JP
年份:
2020
代理人:
摘要:
PROBLEM TO BE SOLVED: To provide a chemically modified oligonucleotide used for regulation of apolipoprotein C-III expression and the like. A nucleobase sequence containing a single-stranded oligonucleotide consisting of 13 to 30 linked nucleosides and containing at least 8 contiguous nucleobases complementary to an isometric portion within a target region of a target nucleic acid is provided. A compound having a 5'-terminal nucleoside of the single-stranded oligonucleotide, wherein the 5'-terminal nucleoside is a stabilizing phosphate moiety, and the 5'-terminal nucleoside is linked to the rest of the oligonucleotide. The compound containing a linking group. [Selection diagram] None【課題】アポリポタンパク質C-III発現の調節等に使用される、化学修飾されたオリゴヌクレオチドの提供。【解決手段】13~30の連結ヌクレオシドからなる一本鎖オリゴヌクレオチドを含有し、標的核酸の標的領域内の等長部分に相補的な、少なくとも8の連続した核酸塩基を含有する核酸塩基配列を有する化合物であって、ここで、前記一本鎖オリゴヌクレオチドの5’末端ヌクレオシドは、安定化リン酸部分および、前記5’末端ヌクレオシドを、前記オリゴヌクレオチドの残りの部分へと連結させる、ヌクレオシド間連結基を含有する、前記化合物。【選択図】なし
来源网站:
中国工程科技知识中心
来源网址:
http://www.ckcest.cn/home/

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