DE VISSER, Peter Christian,MULDERS, Susan Allegonda Maria
申请号:
CY171100837
公开号:
CY1121358T1
申请日:
2017.08.03
申请国别(地区):
CY
年份:
2020
代理人:
摘要:
Η παρούσα εφεύρεση παρέχει βελτιωμένο ολιγονουκλεοτίδιο και τη χρήση του για θεραπευτική αγωγή, βελτίωση, πρόληψη, καθυστέρηση και/ή θεραπευτική αντιμετώπιση γενετικής νευρομυϊκής ή νευροεκφυλιστικής διαταραχής που σχετίζεται με την αστάθεια στην επανάληψη του ανθρώπινου cis-στοιχείου.This invention provides improved oligonucleotide and its use for therapeutic treatment,improvement,prevention,delay and/or therapeutic management of a genetic neuromuscular or neurodegenerative disorder related to human cis-component recurrent instability.