RÉGULATION À LA BAISSE BASÉE SUR CRISPR DE L'EXPRESSION DE L'ALPHA-SYNUCLÉINE UTILISÉE COMME NOUVELLE PRATIQUE THÉRAPEUTIQUE CONTRE LA MALADIE DE PARKINSON
Human-derived isogenic induced pluripotent stem cell (iPSCs) lines with copy number variation for alpha-synuclein, and methods of use thereof, are provided. Also disclosed are methods of modifying expression of alpha-synuclein gene using gene editing systems.L'invention concerne des lignées de cellules souches pluripotentes induites isogéniques humaines avec une variation du nombre de copies pour l'alpha-synucléine, et leurs méthodes d'utilisation. L'invention concerne également des méthodes de modification de l'expression du gène de l'alpha-synucléine faisant appel à des systèmes d'édition de gènes.
