Provided include compositions, methods, and systems for modulating the expression, function, and/or activity of a target gene, for example a blood-clotting protein such as Factor VIII (FVIII), in a cell by genome editing. Also provided include compositions, methods, and systems for treating a subject having or suspected of having a disorder or health condition, e.g., hemophilia A, employing ex vivo and/or in vivo genome editing.L'invention concerne des compositions, des méthodes et des systèmes pour moduler l'expression, la fonction et/ou l'activité d'un gène cible, par exemple une protéine de coagulation sanguine telle que le facteur VIII (FVIII), dans une cellule par édition génomique. L'invention concerne également des compositions, des méthodes et des systèmes pour traiter un patient atteint ou soupçonné d'être atteint d'un trouble ou d'un état pathologique, par exemple l'hémophilie A, faisant appel à une édition génomique ex vivo et/ou in vivo.
