The present invention, (a) -L- iduronidase (IDUA) enzyme, a fragment or analogue thereof When a compound comprising (b) a targeting moiety directed to compounds such compound is a fusion protein comprising IDUA and Angiopep-2. In certain embodiments, the compounds, due to the presence of the targeting moiety, more efficiently than the enzyme alone can accumulate or lysosomes can pass through the blood-brain barrier. The present invention also relates to methods of treatment of mucopolysaccharidosis type I using such compounds (MPS-I).BACKGROUND 23本発明は、(a)α-L-イズロニダーゼ(IDUA)酵素、その断片又は類似体と、(b)ターゲティング部分とを含む化合物、例えば化合物がIDUAとAngiopep-2を含む融合タンパク質である化合物に関する。特定の実施形態において、これらの化合物は、ターゲティング部分の存在のため、酵素単独よりも効率的に、脳血管関門を通過することができる又はリソソーム内に蓄積することができる。本発明はまた、かかる化合物を用いたムコ多糖症I型(MPS-I)の治療方法に関する。【選択図】図23
