ФОНДАЦИОНЕ ЧЕНТРО САН РАФАЭЛЕ ДЕЛЬ МОНТЭ ТАБОР;ФОНДАЦИОНЕ ТЕЛЕТОН
发明人:
Алессандра,Бернхард Рудольф,Луиджи
申请号：
EA201171335
公开号：
EA201171335A1
申请日:
2010.04.30
申请国别(地区):
EA
年份:
2012
代理人:
摘要：
A gene vector for use in gene therapy, containing at least one target of a miRNA sequence, functionally linked to a nucleotide sequence having a corresponding miRNA in a hematopoietic precursor cell (HCP) or hematopoietic stem cell (HSC) that prevents or reduces the expression of the nucleotide sequence URG or HSC, but not in a differentiated cell.Вектор гена для использования в генной терапии, содержащий по меньшей мере одну мишень последовательности микроРНК, функционально связанную с нуклеотидной последовательностью, имеющей соответствующую микроРНК в гематопоэтической клетке-предшественнике (ГКП) или гематопоэтической стволовой клетке (ГСК), которые предотвращают или уменьшают экспрессию нуклеотидной последовательности в URG или ГСК, но не в дифференцированной клетке.
