Seng H. CHENG,Frank RIGO,Lamya SHIHABUDDIN,C. Frank BENNETT,Gene HUNG,Adrian R. KRAINER,Yimin HUA,Marco A. PASSINI,Katherine W. KLINGER
申请号：
MX2015008433
公开号：
MX361732B
申请日:
2010.06.17
申请国别(地区):
MX
年份:
2018
代理人:
摘要：
Disclosed herein are compounds, compositions and methods for modulating splicing of SMN2 mRNA in a subject. Also provided are uses of disclosed compounds and compositions in the manufacture of a medicament for treatment of diseases and disorders, including spinal muscular atrophy.La presente invención se refiere a el uso de un compuesto antisentido que comprende un olignocleótido antisentido que consiste en 18 nucleósidos enlazados, en donde el oligonucleótido tiene una secuencia de nucleobases que consiste en la secuencia de nucleobases de la SEQ ID NO: 1, en donde cada enlace de internucleósidos del oligonucleótido es un enlace de fosforotioato, y en donde cada nucleósido del oligonucleótido es un nucleósido 2´-metoxietilo, para preparar un medicamento para el incremento de la inclusión del exón 7 en transcriptos de ácido ribonucleico mensajero (ARNm) de SMN2 en un sujeto humano que tiene la pérdida de ambas copias funcionales del gen SMN1, en donde dicho medicamento está adaptado para ser administrable mediante una inyección de bolo en el espacio intratecal del sujeto humano.
