FREIER, Susan M.,WATT, Andrew T.,MCCALEB, Michael L.,PRAKASH, Thazha P.,SWAYZE, Eric E.,SETH, Punit P.,GROSSMAN, Tamar R.
申请号：
PE0021572016
公开号：
PE00102017A1
申请日:
2015.05.01
申请国别(地区):
PE
年份:
2017
代理人:
摘要：
Refers to a compound that includes: (a) an oligonucleotide modified Nucleosides is 8 to 80 linked complementary nucleobases within 30 - 49, 48 - 63, 150 - 169, among others, of the SEQ ID no: 1 and where such sequences of nucleobases is at least 85%, 90%, 95% or 100% complementari Or the SEQ ID no: 1 and (b) a group of three ligands conjugate comprising a polysaccharide, such as:Mannose, Galactose, D - mannopyranose, among others. It also relates to a composition. This Compound is a specific inhibitor of the Complement Factor B (CFB) is useful in the treatment of Macular Degeneration, lupus nephritis, lupus erythematosusSE REFIERE A UN COMPUESTO QUE COMPRENDE: A) UN OLIGONUCLEOTIDO MODIFICADO QUE CONSISTE EN 8 A 80 NUCLEOSIDOS ENLAZADOS COMPLEMENTARIOS DENTRO DE NUCLEOBASES 30-49, 48-63, 150-169, ENTRE OTROS, DE LA SEQ ID NO: 1 Y DONDE DICHAS SECUENCIAS DE NUCLEOBASES ES AL MENOS 85%, 90%, 95% O 100% COMPLEMENTARIO A LA SEQ ID NO: 1 Y B) UN GRUPO CONJUGADO QUE COMPRENDE TRES LIGANDOS TALES COMO: UN POLISACARIDO, MANOSA, GALACTOSA, D-MANOPIRANOSA, ENTRE OTROS. TAMBIEN SE REFIERE A UNA COMPOSICION. DICHO COMPUESTO ES UN INHIBIDOR ESPECIFICO DEL FACTOR B DEL COMPLEMENTO (CFB) SIENDO UTIL EN EL TRATAMIENTO DE DEGENERACION MACULAR, NEFRITIS LUPICA, LUPUS ERITEMATOSO SISTEMICO
