一种高特异性ABE碱基编辑系统及其在β血红蛋白病中的应用
- 专利权人:
- 中山大学
- 发明人:
- 松阳洲,梁普平,黄军就
- 申请号：
- CN201811345987.5
- 公开号：
- CN109385425A
- 申请日:
- 2018.13.11
- 申请国别(地区):
- CN
- 年份:
- 2019
- 代理人:
- 摘要：
- 本发明提供了一种高效靶向HBG1和HBG2启动子区域的ABE碱基编辑系统,可用于治疗β血红蛋白病,所述系统包括多种特异靶向HBG基因启动子区域的高特异性gRNA,将该系统导入到人的体细胞中,催化靶位点处腺嘌呤(Adenine,A)至鸟嘌呤(Guanine,G)的高效置换,提高HBG1和HBG2的表达水平,从而治疗β血红蛋白病(如β‑地中海贫血、镰刀型细胞贫血症等疾病)。该技术在β血红蛋白病基因治疗领域,具有广泛的应用前景。
- 来源网站：
- 中国工程科技知识中心
