CHRISTINE I. WOODDELL,DARREN H. WAKEFIELD,DAVID L. LEWIS,LAUREN ALMEIDA,STEVEN B. KANNER
申请号：
BR112016029781
公开号：
BR112016029781A2
申请日:
2015.06.16
申请国别(地区):
BR
年份:
2017
代理人:
摘要：
Abstract "Compositions and Methods for Inhibiting Alpha-1 Antitrypsin Gene Expression" The invention relates to an rna interference trigger for inhibiting expression of an aat gene through the rna interference mechanism. The invention also relates to a pharmaceutical composition comprising the αn-ray trigger, together with an excipient capable of enhancing the release of the α-ray trigger to a liver cell in vivo. the release of the aat rnai trigger to liver cells in vivo takes into account inhibition of aat gene expression and treatment of alpha 1-antitrypsin deficiency and associated diseases.resumo ?composições e métodos para inibir a expressão de gene de alfa-1 antitripsina? a invenção refere-se a um desencadeador de interferência de rna para inibir a expressão de um gene de aat através do mecanismo de interferência de rna. a invenção também refere-se a uma composição farmacêutica compreendendo o desencadeador de rnai de aat junto com um excipiente capaz de melhorar a liberação do desencadeador de rnai a uma célula hepática in vivo. a liberação do desencadeador de rnai de aat a células hepáticas in vivo leva em consideração a inibição da expressão de gene de aat e tratamento de deficiência de alfa 1-antitripsina e doenças associadas.
