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MOLÉCULES DE TRANS-ÉPISSAGE
专利权人:
THE TRUSTEES OF THE UNIVERSITY OF PENNSYLVANIA;LIMELIGHT BIO, INC.
发明人:
JOHNSON, Philip, R.,SCHNEPP, Bruce, C.,BENNETT, Jean,DOOLEY, Scott, J.,FISHER, Krishna, Jawaharlal,SUN, Junwei
申请号:
USUS2019/027981
公开号:
WO2019/204514A1
申请日:
2019.04.17
申请国别(地区):
US
年份:
2019
代理人:
摘要:
The present invention features nucleic acid trans-splicing molecules (e.g., pre-mRNA trans- splicing molecules (RTMs)) capable of correcting one or more mutations in the ABCA4 gene or the CEP290 gene. Such molecules are useful in the treatment of disorders associated with mutations in ABCA4, such as Stargardt Disease (e.g., Stargardt Disease 1) and disorders associated with a mutation in CEP290, such as Leber congenital amourosis 10 (LCA 10). Also provided by the invention described herein are methods of using the nucleic acid trans-splicing molecules for correcting mutations in ABCA4 and CEP290 and for treating disorders associated with mutations in ABCA4 and CEP290, such as Stargardt Disease and LCA 10.La présente invention concerne des molécules de trans-épissage d'acide nucléique (par exemple, des molécules de trans-épissage de pré-ARNm (RTMs)) capables de corriger une ou plusieurs mutations dans le gène ABCA4 ou le gène CEP290. De telles molécules sont utiles dans le traitement de troubles associés à des mutations dans ABCA4, telles que la maladie de Stargardt (par exemple, la maladie de Stargardt 1) et de troubles associés à une mutation dans CEP290, telle que l'amaurose congénitale de Leber 10 (LCA 10). L'invention concerne également des procédés d'utilisation des molécules de trans-épissage d'acide nucléique pour corriger des mutations dans ABCA4 et CEP290 et pour traiter des troubles associés à des mutations dans ABCA4 et CEP290, telles que la maladie de Stargardt et LCA 10.
来源网站:
中国工程科技知识中心
来源网址:
http://www.ckcest.cn/home/

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