THE CHARLOTTE-MECKLENBURG HOSPITAL AUTHORITY D;더 샬롯테-맥클렌버그 하스피털 오쏘러티 디/비/에이 카롤리나스 헬스케어 시스템
发明人:
LU QI LONG,루 치 롱,WU BO,우 보
申请号：
KR1020127032457
公开号：
KR1020130062953A
申请日:
2011.05.03
申请国别(地区):
KR
年份:
2013
代理人:
摘要：
The invention provides compositions and associated methods for the antisense treatment of genetic disorders, infections and various other medical conditions. In particular, embodiments of the present invention are directed to pharmaceutical compositions comprising a combination of an antisense oligonucleotide compound conjugated with a positively charged polymer (&ldquo；ON-PCP&rdquo；) and a negatively charged polymer. Pharmaceutical compositions in accordance with the present invention have demonstrated improved antisense efficiency and reductions in cell toxicity compared to compositions that contain an oligonucleotide compound conjugated with a positively charged polymer.본 발명은 유전 질환, 감염 및 다양한 다른 의학적 상태의 안티센스 치료를 위한 조성물 및 관련 방법에 관한 것이다. 특히, 본 발명의 양태는 양으로 하전된 중합체와 접합된 안티센스 올리고뉴클레오티드 화합물("ON-PCP") 및 음으로 하전된 중합체의 조합을 포함하는 약학 조성물에 관한 것이다. 본 발명에 따른 약학 조성물은 양으로 하전된 중합체와 접합된 올리고뉴클레오티드 화합물을 함유하는 조성물에 비해 개선된 안티센스 효능 및 세포 독성의 감소를 나타냈다.
