THE CHARLOTTE-MECKLENBURG HOSPITAL AUTHORITY D;더 샬롯테-맥클렌버그 하스피털 오쏘러티 디/비/에이 카롤리나스 헬스케어 시스템
发明人:
LU QI LONG,루 퀴 롱
申请号：
KR1020137023595
公开号：
KR1020140052963A
申请日:
2012.02.08
申请国别(地区):
KR
年份:
2014
代理人:
摘要：
Embodiments of the present invention are directed generally to antisense compounds and compositions for the treatment of muscular dystrophy, and in particular, Duchenne muscular dystrophy (DMD). In one embodiment, the invention is directed to antisense oligonucleotide molecules, pharmaceutical compositions and formulations comprising antisense oligonucleotide molecules, and methods of treating muscular dystrophy related diseases and disorders wherein the antisense oligonucleotide molecules comprises a base sequence selected from the group consisting of SEQ ID NO: 5-8, 10, 12, 14, 16, 24, 27, 28, 34, 35, 37, 40, 42, 44-46, 79, 97, 100, 101, and 116, and combinations thereof.본 발명은 일반적으로 근이영양증, 특히 뒤셴 근이영양증(DMD)의 치료를 위한 안티센스 화합물 및 조성물에 관한 것이다. 한 실시양태에서, 본 발명은 안티센스 올리고뉴클레오티드 분자, 안티센스 올리고뉴클레오티드 분자를 포함하는 약학 조성물 및 제형, 및 근이영양증 관련 질환 및 장애의 치료 방법에 관한 것으로서, 이때 상기 안티센스 올리고뉴클레오티드 분자는 서열번호 5 내지 8, 10, 12, 14, 16, 24, 27, 28, 34, 35, 37, 40, 42, 44 내지 46, 79, 97, 100, 101 및 116, 및 이들의 조합물로 이루어진 군으로부터 선택되는 염기 서열을 포함한다.
