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MeCP2表达盒
- 专利权人:
- 爱丁堡大学董事会
- 发明人:
- 艾德里安·伯德,丽贝卡·蒂洛森,斯图亚特·罗伯特·科布,拉尔夫·大卫·赫克特
- 申请号：
- CN201880034077.7
- 公开号：
- CN110869385A
- 申请日:
- 2018.23.03
- 申请国别(地区):
- CN
- 年份:
- 2020
- 代理人:
- 摘要：
- MECP2表达盒。本发明提供了包含MeCP2表达盒的核酸分子,所述表达盒包含从5至3的、可操作连接的:5转录控制区,其包含能够在神经细胞中驱动转录的启动子;编码MeCP2蛋白的开放阅读框;翻译控制信号;3非翻译区(3UTR),其包含以下一项或多项:(i)mir‑22的结合位点;(ii)mir‑19的结合位点;(iii)miR‑132的结合位点;(iv)miR‑124的结合位点;和(v)富含AU的元件;和转录终止信号;其中所述MeCP2表达盒的长度不超过约5kb。本发明进一步提供了病毒载体,特别是衍生自腺相关病毒(AAV)的载体,其用于这种表达盒的治疗性递送。本文公开的核酸分子和病毒载体提供了用于表达MeCP2的新型工具,并在治疗与MeCP2活性降低有关的病症(包括Rett综合征)中具有特殊价值。
- 来源网站：
- 中国工程科技知识中心
- 来源网址：
- http://www.ckcest.cn/home/
