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ÉLÉMENTS RÉGULATEURS D'ACIDES NUCLÉIQUES SPÉCIFIQUES AU DIAPHRAGME ET MÉTHODES ET UTILISATION ASSOCIÉES
专利权人:
Vrije Universiteit Brussel
发明人:
申请号:
EP18712621.4
公开号:
EP3600445A1
申请日:
2018.03.27
申请国别(地区):
EP
年份:
2020
代理人:
摘要:
The present invention relates to nucleic acid regulatory elements that are able to enhance diaphragm-specific expression of genes, in particular expression in diaphragm as such, or in combination with expression in cardiac muscle and/or skeletal muscle, methods employing these regulatory elements and uses of these elements. Expression cassettes and vectors containing these nucleic acid regulatory elements are also disclosed. The present invention is particularly useful for applications using gene therapy, more particularly diaphragm-directed gene therapy, and for vaccination purposes.La présente invention concerne des éléments régulateurs d'acides nucléiques qui sont capables de renforcer l'expression de gènes spécifiques au diaphragme, en particulier l'expression dans le diaphragme en tant que tel, ou en association avec l'expression dans le muscle cardiaque et/ou les muscles squelettiques. L'invention concerne également des méthodes utilisant ces éléments régulateurs et leurs utilisations. L'invention concerne également des cassettes et des vecteurs d'expression contenant ces éléments régulateurs d'acides nucléiques. L'invention est particulièrement utile dans des applications utilisant la thérapie génique, plus particulièrement la thérapie génique orientée sur le diaphragme, et à des fins de vaccination.
来源网站:
中国工程科技知识中心
来源网址:
http://www.ckcest.cn/home/

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