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COMPOSITIONS ET PROCÉDÉS DE THÉRAPIE GÉNIQUE POUR LE TRAITEMENT DE LA MALADIE DE PARKINSON
专利权人:
AXOVANT SCIENCES GMBH;OXFORD BIOMEDICA LTD.
发明人:
CORCORAN, Gavin,STONE, Michele,MITROPHANOUS, Kyriacos,STEWART, Hannah
申请号:
IBIB2020/052073
公开号:
WO2020/183374A1
申请日:
2020.03.10
申请国别(地区):
IB
年份:
2020
代理人:
摘要:
A method of improving motor function and reducing dyskinesia in a subject suffering from a neurodegenerative disease or a disease where endogenous dopamine levels are reduced in the subject comprising administering an effective amount of a viral vector comprising a nucleic acid construct comprising (i) a nucleotide sequence which encodes tyrosine hydroxylase (TH), (ii) a nucleotide sequence which encodes GTP-cyclohydrolase I (CH1), (iii) a nucleotide sequence which encodes Aromatic Amino Acid Dopa Decarboxylase (AADC), or any combination thereof to the subject.L'invention porte sur un procédé d'amélioration de la fonction motrice et de réduction de la dyskinésie chez un patient souffrant d'une maladie neurodégénérative ou d'une maladie dans laquelle les niveaux de dopamine endogène sont réduits chez le patient, et qui comprend l'administration d'une quantité efficace d'un vecteur viral comprenant une construction d'acide nucléique comprenant (i) une séquence nucléotidique qui code pour la tyrosine hydroxylase (TH), (ii) une séquence nucléotidique qui code pour la GTP-cyclohydrolase I (CH1), (iii) une séquence nucléotidique qui code pour la dopa décarboxylase des acides aminés aromatiques (AADC), ou toute combinaison de celles-ci au patient.
来源网站:
中国工程科技知识中心
来源网址:
http://www.ckcest.cn/home/

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