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一种用于中枢神经系统疾病治疗的基因序列构建体
专利权人:
康霖生物科技(杭州)有限公司;KANGLIN BIOTECHNOLOGY (HANGZHOU) CO., LTD
发明人:
WU, Haoquan,吴昊泉
申请号:
CNCN2019/089432
公开号:
WO2019/228487A1
申请日:
2019.05.31
申请国别(地区):
CN
年份:
2019
代理人:
摘要:
A gene sequence construct used for the treatment of central nervous system diseases: by means of the construction of an auto-processing expression vector, tyrosine hydroxylase (TH), GTP-cyclohydrolase I (GCH1), aromatic amino acid dopa decarboxylase (AADC), and so on may be simultaneously expressed; proteins are connected by means of an auto-processing unit (APU); the use of a viral vector to introduce the construct into a target cell may ultimately result in the high-efficiency expression of tyrosine hydroxylase (TH), GTP-cyclohydrolase I (GCH1), aromatic amino acid dopa decarboxylase ( AADC), and so on having independent functions, being used in the prevention or treatment of Parkinson's disease, Alzheimer's disease and other neurodegenerative diseases.L'invention concerne une construction de séquence génique utilisée pour le traitement de maladies du système nerveux central : au moyen de la construction d'un vecteur d'expression d'auto-traitement, de la tyrosine hydroxylase (TH), de la GTP-cyclohydrolase I (GCH1), de la Dopa décarboxylase d'acides aminés aromatiques (AADC), etc. peuvent être exprimées simultanément ; des protéines sont reliées au moyen d'une unité d'auto-traitement (APU) ; l'utilisation d'un vecteur viral pour introduire la construction dans une cellule cible peut au final conduire à l'expression hautement efficace de la tyrosine hydroxylase (TH), de la GTP-cyclohydrolase I (GCH1), de la Dopa décarboxylase d'acides aminés aromatiques (AADC), etc. ayant des fonctions indépendantes, servant à la prévention ou au traitement de la maladie de Parkinson, de la maladie d'Alzheimer et d'autres maladies neurodégénératives.一种用于中枢神经系统疾病治疗的基因序列构建体,通过自加工(auto-processing)表达载体的构建,同时表达酪氨酸羟化酶(TH)、GTP-环化水解酶I(GCH1),以及芳香族氨基酸多巴脱羧酶(AADC)等;蛋白间通过自加工单元(auto-processing unit,APU)连接;利用病毒载体将其靶向性导入目的细胞最终可产生高效表达的具有独立功能的酪氨酸羟化酶(TH)、GTP-环化水解酶I(GCH1)及芳香族氨基酸多巴脱羧酶(AADC)等,用于帕金森病、阿尔茨海默症及其他神经退行性疾病的预防或者治疗。
来源网站:
中国工程科技知识中心
来源网址:
http://www.ckcest.cn/home/

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