DAVID L. LEWIS,ERIC A. KITAS,DAVID B. ROZEMA,PETER MOHR,KERSTIN JAHN-HOFMANN,PHILIPP HADWIGER,TORSTEN HOFFMANN,HANS MARTIN MUELLER,GUENTHER OTT,INGO ROEHL
申请号：
MX2013006329
公开号：
MX341992B
申请日:
2011.12.22
申请国别(地区):
MX
年份:
2016
代理人:
摘要：
The invention provides novel compounds and conjugates of these compounds useful for the delivery of biologically active substances. Further novel design criteria for chemically stabilized siRNA particular useful when covalently attached to a delivery polymer to achieve in vivo mRNA knock down are disclosed therein.La presente invención se refiere a un compuesto caracterizado porque tiene la fórmula (1) en donde Y es un grupo enlazador seleccionado de -(CH2) 3-o -C(O) -N-(CH2-CH2-O) P-CH2-CH2- R1 es -alquilo de (C1-6) (CH2)-naftilo o -(CH2)m-felinol, cuyo fenilo es no sustituido o hasta cuatro veces sustituido con un sustituyente seleccionado independientemente de -NO2, -CN, Halógeno, -O- (CH2)-fenilo, -O-alquilo de (C1-6), o -C(O)-NH2 R2 es hidrógeno -(CH2)k-N-C(Ph)3, cuyos anillos fenilo son no sustituidos o sustituidos independientemente con -O-alquilo de (C1-4) -(CH2)k-C(O)-NH2 -(CH2)k-fenilo -alquilo de (C1-6), el cual es no sustituido o una vez sustituido con -S-CH3 R3 es-NH-fenilo, cuyo grupo fenilo es sustituido además con un sustituyente seleccionado independientemente de -(CH2)-OH o -(CH2) -O-C(O) -O-(4-nitro-fenilo) k es 1, 2, 3, 4, 5, 6 m es 1, 2, 3, ó 4 n es o ó 1 p es un entero de 1 a 20 y en donde los grupos R2 y R3 junto con los átomos a los que están unidos, forman un substrato que es susceptible de corte por Catepsina B.
