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COMPOSITIONS ET PROCÉDÉS DESTINÉS AU TRAITEMENT DE LA FIBROSE KYSTIQUE
专利权人:
SPLISENSE LTD.
发明人:
OREN, Yifat,AVITZUR-BARCHAD, Ofra,OZERI-GALAI, Efrat
申请号:
ILIL2020/050381
公开号:
WO2020/194320A1
申请日:
2020.03.29
申请国别(地区):
IL
年份:
2020
代理人:
摘要:
The present invention is directed to a method for treating cystic fibrosis (CF) using a splicing modulator, such as an antisense oligonucleotide, capable of inducing the skipping of exon 23, exon 24, or both, of the cystic fibrosis transmembrane conductance regulator (CFTR) pre-mRNA. Also provided are a composition and a kit comprising the splicing modulator, and a method of producing thereof.La présente invention concerne un procédé de traitement de la fibrose kystique (CF) à l'aide d'un modulateur d'épissage, tel qu'un oligonucléotide antisens, pouvant induire le saut de l'exon 23, de l'exon 24, ou des deux, du pré-ARNm du régulateur de la conductance transmembranaire de la fibrose kystique (CFTR). L'invention concerne également une composition et un kit comprenant le modulateur d'épissage, et un procédé de production de ceux-ci.
来源网站:
中国工程科技知识中心
来源网址:
http://www.ckcest.cn/home/

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