BENNETT C FRANK,ベネット，シー・フランク,SUSAN M FREIER,フレアー，スーザン・エム,JYOTHI MALLAJOSYULA,マラジョシュラ，ジョティ,ベネット,シー・フランク,フレアー,スーザン・エム,マラジョシュラ,ジョティ
申请号：
JP2017004099
公开号：
JP2017079786A
申请日:
2017.01.13
申请国别(地区):
JP
年份:
2017
代理人:
摘要：
PROBLEM TO BE SOLVED: To provide antisense compounds and methods for decreasing α-synuclein mRNA and protein expression, as well as methods for treating, preventing or ameliorating neurodegenerative disease in an individual in need thereof.SOLUTION: The invention provides a modified oligonucleotide consisting of 12-30 linked nucleosides with a nucleobase sequence containing at least 12 contiguous nucleobases of a nucleobase sequence selected from specific nucleobase sequences. The modified oligonucleotides are preferably 100% complementary to human α-synuclein nucleic acid.SELECTED DRAWING: None【課題】α－シヌクレインｍＲＮＡ及びタンパク質発現を低下させるためのアンチセンス化合物及び方法。また、それを必要とする個体において、神経変性疾患を治療、防止、及び改善するための方法。【解決手段】特定の核酸塩基配列の中から選択される、核酸塩基配列の少なくとも１２個の連続核酸塩基を含む核酸塩基配列を有する、１２～３０個の結合されたヌクレオシドから成る、修飾オリゴヌクレオチド。前記修飾オリゴヌクレオチドが、ヒトα－シヌクレイン核酸に１００％相補的である、核酸塩基配列を有することが好ましい修飾オリゴヌクレオチド。【選択図】なし
