用于抑制HAO1(羟酸氧化酶1(乙醇酸盐氧化酶))基因表达的组合物及方法
- 专利权人:
- 阿尔尼拉姆医药品有限公司
- 发明人:
- W·奎贝斯,K·菲茨杰拉德,B·贝腾考特,A·利鲍,D·V·厄布
- 申请号：
- CN201580066638.8
- 公开号：
- CN108064154A
- 申请日:
- 2015.10.09
- 申请国别(地区):
- 中国
- 年份:
- 2018
- 代理人:
- 陈文平
- 摘要：
- 本发明涉及靶向HAO1基因的RNAi药剂，例如双链RNAi药剂，以并使用此类RNAi药剂抑制HAO1表达的方法及治疗患有例如PH1的受试者的方法。本文中描述双链RNAi药剂，其抑制细胞中HAO1基因的表达，诸如受试者(例如哺乳动物，诸如患有HAO1相关病症的人类)内的细胞，及此类双链RNAi药剂的用途。在本发明的某些方面中，基本上所有本发明的iRNA的核苷酸经修饰。
- 来源网站：
- 中国工程科技知识中心
