MOULTON, Hong,IVERSEN, Patrick,MOULTON HONG,IVERSEN PATRICK
申请号：
ES08768848
公开号：
ES2694726T3
申请日:
2008.06.30
申请国别(地区):
ES
年份:
2018
代理人:
摘要：
A peptide-antisense conjugate for the treatment of a certain disease condition, comprising an antisense oligomer of morpholino phosphorodiamidate directed against a gene whose expression is associated with the disease condition determined of a specific target tissue, and covalently linked thereto, by an XB bond, a cell penetration peptide having a sequence of (RXRRBR) 2, where R is arginine； B is β-alanine； and X is independently a neutral linear amino acid -C (O) - (CH2) n-NH-, where n is 4-6, where the cell penetration peptide selectively locates the antisense oligomer in the target tissue.Un conjugado péptido-antisentido para el tratamiento de una determinada afección de enfermedad, que comprende un oligómero antisentido de morfolino fosforodiamidato dirigido contra un gen cuya expresión se asocia con la afección de enfermedad determinada de un tejido diana específico, y unido covalentemente al mismo, mediante un enlace XB, un péptido de penetración celular que tiene una secuencia de (RXRRBR)2, donde R es arginina； B es ß-alanina； y X es independientemente un aminoácido lineal neutro -C(O)-(CH2)n-NH-, donde n es 4-6, donde el péptido de penetración celular localiza selectivamente el oligómero antisentido en el tejido diana.
