Provided herein are gene therapy methods for the treatment of mucopolysaccharidosis type IVA (MPS IVA) involving the use of recombinant adeno-associated viruses (rAAVs) to deliver human N-acetylgalactosamine-6-sulfate sulfatase (hGALNS) to the bone of a human subject diagnosed with MPS IVA. Also provided herein are rAAVs that can be used in the gene therapy methods and methods of making such rAAVs.L'invention concerne des méthodes de thérapie génique pour le traitement de la mucopolysaccharidose de type IVA (MPS IVA) impliquant l'utilisation de virus adéno-associés recombinants (rAAV) pour administrer de la N-acétylgalactosamine-6-sulfate sulfatase humaine (hGALNS) à l'os d'un sujet humain chez qui l'on a diagnostiqué la MPS IVA. L'invention concerne également des rAAV qui peuvent être utilisés dans les procédés de thérapie génique et des procédés de fabrication de tels rAAV.
