The invention relates to nucleic acids and methods for restoring acid alpha-glucosidase (GAA) activity in patients with Pompe disease using splice-switching technology.La présente invention concerne des acides nucléiques et des méthodes permettant de restaurer l'activité de l'alpha-glucosidase acide (GAA) chez des patients atteints de la maladie de Pompe en faisant appel à une technologie permutant l'épissage.
