LAOHARAWEE, Kanut;PODETZ-PEDERSEN, Kelly M.;KOZARSKY, Karen;MCIVOR, R. Scott;BELUR, Lalitha R.
发明人:
LAOHARAWEE, Kanut,PODETZ-PEDERSEN, Kelly M.,KOZARSKY, Karen,MCIVOR, R. Scott,BELUR, Lalitha R.
申请号：
USUS2017/061838
公开号：
WO2018/093925A1
申请日:
2017.11.15
申请国别(地区):
US
年份:
2018
代理人:
摘要：
A method to prevent, inhibit or treat one or more neurological symptoms associated with a central nervous system disorder, e.g. MPSI or MPSII by, for example, intrathecally, intracerebroventricularly or intravenously administering a rAAV encoding a gene product associated with the disease, e.g., administering to an adult mammal in which the gene product is absent, defective or present at a reduced level relative to a mammal without the disease.La présente invention concerne un procédé permettant de prévenir, d'inhiber ou de traiter un ou plusieurs symptômes neurologiques associés à un trouble du système nerveux central, par exemple la MPSI ou la MPSII, par exemple, l'administration par voie intrathécale, intracérébroventriculaire ou intraveineuse d'un rAAV codant pour un produit génique associé à la maladie, par exemple, l'administration à un mammifère adulte chez lequel le produit génique est absent, défectueux ou présent à un niveau réduit par rapport à un mammifère exempt de la maladie.
