REGENTS OF THE UNIVERSITY OF MINNESOTA;REGENXBIO Inc.
发明人:
申请号：
EP17809124.5
公开号：
EP3541946A1
申请日:
2017.11.15
申请国别(地区):
EP
年份:
2019
代理人:
摘要：
A method to prevent, inhibit or treat one or more neurological symptoms associated with a central nervous system disorder, e.g. MPSI or MPSII by, for example, intrathecally, intracerebroventricularly or intravenously administering a rAAV encoding gene product associated with the disease, e.g., administering to an adult mammal in which the gene product is absent, defective or present at a reduced level relative to a mammal without the disease.La présente invention concerne un procédé permettant de prévenir, d'inhiber ou de traiter un ou plusieurs symptômes neurologiques associés à un trouble du système nerveux central, par exemple la MPSI ou la MPSII, par exemple, l'administration par voie intrathécale, intracérébroventriculaire ou intraveineuse d'un rAAV codant pour un produit génique associé à la maladie, par exemple, l'administration à un mammifère adulte chez lequel le produit génique est absent, défectueux ou présent à un niveau réduit par rapport à un mammifère exempt de la maladie.
