ZHANG, Yi,KARVE, Shrirang,DEROSA, Frank,HEARTLEIN, Michael
申请号：
USUS2019/033806
公开号：
WO2019/226925A1
申请日:
2019.05.23
申请国别(地区):
US
年份:
2019
代理人:
摘要：
Disclosed are cationic lipids which are compounds of Formula (I), (II), (III), (IV), (V), or (VI). Cationic lipids provided herein can be useful for delivery and expression of mRNA and encoded protein, e.g., as a component of liposomal delivery vehicle, and accordingly can be useful for treating various diseases, disorders and conditions, such as those associated with deficiency of one or more proteins.La présente invention concerne des lipides cationiques qui sont des composés de formule (I), (II), (III), (IV), (V) ou (VI). Les lipides cationiques fournis par la présente invention peuvent être utiles pour administration et expression d'ARNm et de protéine codée, par exemple, en tant que composant d'un véhicule d'administration liposomal, et peuvent par conséquent être utiles pour traiter diverses maladies, troubles et états pathologiques, tels que ceux associés à une déficience d'une ou de plusieurs protéines.
