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AGENTS D'ARNI ET COMPOSITIONS DESTINÉES À INHIBER L'EXPRESSION D'ANALOGUE DE L'ANGIOPOÏÉTINE 3 (ANGPTL3) ET PROCÉDÉS D'UTILISATION
专利权人:
Arrowhead Pharmaceuticals; Inc.
发明人:
申请号:
EP18855310.1
公开号:
EP3681513A1
申请日:
2018.09.13
申请国别(地区):
EP
年份:
2020
代理人:
摘要:
The present disclosure relates to RNAi agents, e.g., double stranded RNAi agents, able to inhibit Angiopoietin-like 3 (also called ANGPTL3, ANGPL3, angiopoietin-like protein 3) gene expression, and compositions that include ANGPTL3 RNAi agents. Also disclosed are methods of use of ANGPTL3 RNAi agents and compositions. The ANGPTL3 RNAi agents disclosed herein may be conjugated to targeting ligands to facilitate the delivery to cells, including to hepatocytes. Pharmaceutical compositions that include one or more ANGPTL3 RNAi agents, optionally with one or more additional therapeutics, are described. Delivery of the ANGPTL3 RNAi agents in vivo provides for inhibition of ANGPTL3 gene expression, and can result in lower triglycerides and/or cholesterol levels in the subject. The RNAi agents can be used in methods of treatment of ANGPTL3-related diseases and disorders, including cardiometabolic diseases such as hypertriglyceridemia and hyperlipidemia.La présente invention concerne des agents d'ARNi, par exemple des agents d'ARNi bicaténaires, capables d'inhiber l'expression du gène d'analogue d'angiopoïétine 3 (également appelée ANGPTL3, ANGPL3, protéine analogue à l'angiopoïétine 3), et des compositions qui comprennent des agents d'ARNi d'ANGPTL3. L'invention concerne également des procédés d'utilisation des agents d'ARNi d'ANGPTL3 et des compositions. Les agents d'ARNi d'ANGPTL3 de l'invention peuvent être conjugués à des ligands de ciblage pour faciliter l'administration à des cellules, notamment des hépatocytes. L'invention concerne également des compositions pharmaceutiques comprenant un ou plusieurs agents d'ARNi d'ANGPTL3, éventuellement avec un ou plusieurs autres agents thérapeutiques. L'administration des agents d'ARNi d'ANGPTL3 in vivo permet d'inhiber l'expression du gène d'ANGPTL3, et peut permettre de réduire les taux de triglycérides ou de cholestérol chez le sujet. Les agents d'ARNi peuvent être utilisés dans des procédés de traitement de maladies et de tr
来源网站:
中国工程科技知识中心
来源网址:
http://www.ckcest.cn/home/

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