PRODUITS DE VIRUS ADÉNO-ASSOCIÉS DE RECOMBINAISON ET MÉTHODES DE TRAITEMENT DE DYSTROGLYCANOPATHIES ET DE DYSTROPHIES MUSCULAIRES DÉFICIENTES EN LAMININE
RESEARCH INSTITUTE AT NATIONWIDE CHILDREN'S HOSPITAL
发明人:
MARTIN, Paul
申请号:
US2019037769
公开号:
WO2019246125A1
申请日:
2019.06.18
申请国别(地区):
US
年份:
2019
代理人:
摘要:
Products and methods for treating dystroglycanopathies and laminin-deficient muscular dystrophies are provided. In the methods, a protein including a linker domain, such as the heparin-binding domain of Heparin-Binding Epidermal Growth Factor-Like Growth Factor (HBEGF), is delivered to patients.L'invention concerne des produits et des méthodes pour le traitement de dystroglycanopathies et de dystrophies musculaires déficientes en laminine. Dans les méthodes, une protéine comprenant un domaine de liaison, tel que le domaine de liaison à l'héparine du facteur de croissance de type facteur de croissance épidermique se liant à l'héparine (HBEGF), est administrée à des patients.