MUTHIAH MANOHARAN,ムティアー・マノハラン,MUTHUSAMY JAYARAMAN,ムトゥサミー・ジャヤラマン,KALLANTHOTTATHIL G RAJEEV,カラントッタティル・ジー・ラジーヴ,LAXMAN ELTEPU,ラクスマン・エルテプ,STEVEN ANSELL,スティーヴン・アンセル,CHEN JIANXIN,ジアンシン・チェン
申请号：
JP2018075270
公开号：
JP2018127476A
申请日:
2018.04.10
申请国别(地区):
JP
年份:
2018
代理人:
摘要：
PROBLEM TO BE SOLVED: To provide a suitable constituent lipid for lipid-therapeutic nucleic acid composition that can encapsulate nucleic acid with high efficiency, that has a high drug: lipid ratio, that protects the encapsulated nucleic acid from decomposition and clearance in serum, that is suitable for systemic delivery, and that makes the intracellular delivery of encapsulated nucleic acid possible.SOLUTION: There is provided a lipid having the following structure or a salt or an isomer thereof. (E is C(O)O or OC(O)； R, Rand Rx are, each independently, H, optionally substituted C1 to C10 alkyl, optionally substituted C10 to C30 alkyl, optionally substituted C10 to C30 alkenyl, optionally substituted C10 to C30 alkynyl, or optionally substituted C10 to C30 acyl, or linker-ligand； Ris H, optionally substituted C1 to C10 alkyl, optionally substituted C2 to C10 alkenyl, optionally substituted C2 to C10 alkynyl, alkyl hetero ring, or the like； and n is 1, 2, or 3.)SELECTED DRAWING: None【課題】核酸を高効率で封入化し、高い薬物：脂質比率を有し、血清中での分解及びクリアランスから封入化核酸を保護し、全身性送達に好適であり、封入化核酸の細胞内の送達を可能にする好適な脂質－治療用核酸組成物構成脂質の提供。【解決手段】以下の構造を有する脂質、又はその塩若しくは異性体。（Ｅは、Ｃ（Ｏ）Ｏ又はＯＣ（Ｏ）；Ｒ１及びＲ２及びＲｘは、各々独立して、Ｈ、随意に置換されたＣ１～Ｃ１０アルキル、随意に置換されたＣ１０～Ｃ３０アルキル、随意に置換されたＣ１０～Ｃ３０アルケニル、随意に置換されたＣ１０～Ｃ３０アルキニル、又は随意に置換されたＣ１０～Ｃ３０アシル、又はリンカー－リガンド；Ｒ３は、Ｈ、随意に置換されたＣ１～Ｃ１０アルキル、随意に置換されたＣ２～Ｃ１０アルケニル、随意に置換されたＣ２～Ｃ１０アルキニル、アルキルヘトロ環等；ｎは、１、２、又は３である）【選択図】なし
