MUTHIAH MANOHARAN,ムティアー・マノハラン,MUTHUSAMY JAYARAMAN,ムトゥサミー・ジャヤラマン,KALLANTHOTTATHIL G RAJEEV,カラントッタティル・ジー・ラジーヴ,LAXMAN ELTEPU,ラクスマン・エルテプ,STEVEN ANSELL,スティーヴン・アンセル,CHEN JIANXIN,ジアンシン・チェン
申请号：
JP2015210531
公开号：
JP2016047832A
申请日:
2015.10.27
申请国别(地区):
JP
年份:
2016
代理人:
摘要：
PROBLEM TO BE SOLVED: To provide a suitable constituent lipid for lipid-therapeutic nucleic acid composition that can encapsulate nucleic acid with high efficiency, that has a high drug:lipid ratio, that protects the encapsulated nucleic acid from decomposition and clearance in serum, that is suitable for systemic delivery, and that makes the intracellular delivery of encapsulated nucleic acid possible.SOLUTION: Provided is a lipid having the following structure. (Rand Rare, each independently, optionally substituted Cto Calkenyl, or the like, or -linker-ligand； Ris H, optionally substituted Cto Calkyl, optionally substituted Cto Calkenyl, optionally substituted Cto Calkynyl, alkyl hetero ring, alkyl phosphates, alkyl phosphorothioate, alkyl phosphorodithioate, alkyl phosphonate, alkyl amine, hydroxyalkyl, ω-amino alkyl, ω-(substituted)amino alkyl and the like； and E is C(O)O or OC(O)).SELECTED DRAWING: None【課題】核酸を高効率で封入化し、高い薬物：脂質比率を有し、血清中での分解及びクリアランスから封入化核酸を保護し、全身性送達に好適であり、封入化核酸の細胞内の送達を可能にする好適な脂質－治療用核酸組成物の構成脂質の提供。【解決手段】以下の構造を有する脂質。（Ｒ１及びＲ２は、各々独立して、随意に置換されたＣ１０～Ｃ３０アルケニル等、又は－リンカー－リガンド；Ｒ３は、Ｈ、随意に置換されたＣ１～Ｃ１０アルキル、随意に置換されたＣ２～Ｃ１０アルケニル、随意に置換されたＣ２～Ｃ１０アルキニル、アルキルヘトロ環、アルキルホスフェート、アルキルホスホロチオアート、アルキルホスホロジチオアート、アルキルホスホネート、アルキルアミン、ヒドロキシアルキル、ω－アミノアルキル、ω－（置換）アミノアルキル等；Ｅは、Ｃ（Ｏ）Ｏ又はＯＣ（Ｏ））【選択図】なし
