The present invention provides novel cationic lipids of formula A that can be used in combination with other lipid components such as cholesterol, PEG-lipids, etc. to form lipid nanoparticles containing oligonucleotides. . It is an object of the present invention to provide a cationic lipid scaffold that exhibits enhanced efficacy in addition to low liver toxicity as a result of low lipid levels in the liver. The present invention uses low molecular weight cationic lipids with one short lipid chain in addition to including a hydrolyzable functional group in the lipid chain to enhance the efficiency and tolerability of siRNA in vivo delivery.本発明は、オリゴヌクレオチド類を含む脂質ナノ粒子を形成するために、他の脂質成分、たとえばコレステロールやＰＥＧ－脂質等と組み合わせて使用することができる、式Ａの新規なカチオン性脂質を提供する。本発明の目的は、肝臓での低脂質レベルの結果としての低肝臓毒性に加えて、強化された有効性を示すカチオン性脂質足場を提供することである。本発明は、ｓｉＲＮＡのインビボ送達の効率および耐容性を高めるために、加水分解性官能基を脂質鎖に包含することに加えて、１つの短い脂質鎖を有する低分子量カチオン性脂質を使用する。
