UNIVERSITY OF SCIENCE AND TECHNOLOGY OF CHINA;中国科学技术大学
发明人:
XUE, Tian,薛天
申请号：
CNCN2019/100809
公开号：
WO2020/063178A1
申请日:
2019.08.15
申请国别(地区):
CN
年份:
2020
代理人:
摘要：
A gene editing composition or kit used for in vivo gene therapy, comprising: 1) sgRNA that is linked to a nucleic acid molecule of a binding protein and that targets a target mutant gene, or a coding sequence thereof, 2) a template nucleic acid that repairs the target mutant gene, or a coding sequence thereof, 3) an sgRNA-guided nuclease, or a coding sequence thereof, 4) a homologous recombination-promoting protein that is fused with the nucleic acid binding protein, or a coding sequence thereof, wherein the nucleic acid binding protein is capable of binding to the nucleic acid molecule in 1) above. The sgRNA, composition or kit may be used to treat diseases caused by genetic mutations, such as hereditary diseases. The sgRNA, composition or kit may effectively improve the efficiency of homologous recombination repair, and may also achieve homologous recombination repair in non-dividing cells.L'invention concerne une composition ou un kit d'édition de gènes utilisé pour une thérapie génique in vivo, comprenant : 1) un ARNsg lié à une molécule d'acide nucléique d'une protéine de liaison et ciblant un gène mutant cible ou une séquence de codage de celui-ci, 2) un acide nucléique de matrice qui répare le gène mutant cible ou une séquence de codage de celui-ci, 3) une nucléase guidée par l'ARNsg ou une séquence de codage de celle-ci, 4) une protéine homologue favorisant la recombinaison qui est fusionnée avec la protéine de liaison à l'acide nucléique ou une séquence de codage de celle-ci, la protéine de liaison à l'acide nucléique étant susceptible de se lier à la molécule d'acide nucléique décrite en 1) ci-dessus. L'ARNsg, la composition ou le kit peuvent être utilisés pour traiter des maladies provoquées par des mutations génétiques, telles que des maladies héréditaires. L'ARNsg, la composition ou le kit peuvent améliorer efficacement l'efficacité de la réparation de recombinaison homologue et peuvent également obtenir une réparation de recombinaison homologue dans de
