바티아 산게타,라이스 찰스,장 펑,콕스 데이비드 벤자민 털리츠,라마난 브야스,슈월츠 로버트,쉬로마이 아미르
申请号：
KR1020167018647
公开号：
KR1020160089530A
申请日:
2014.12.12
申请国别(地区):
KR
年份:
2016
代理人:
摘要：
The present invention provides a system, method, and transfer of the composition, engineered and optimized for the operation of the activity of the sequence and / or the target sequence. The tissue or organ to be targeted to a site for the delivery system and delivery is provided. Some vectors and vector systems, as well as the design of the vector and the method used to encode the one or more components of the CRISPR complexes are also provided. Improved specificity and ensures the avoidance of toxicity, and the derivation of the CRISPR complex formation in the eukaryotic cell to edit the target site in the interest genomic locus or modified in order to alter the state of a disease or disorder, or improved for the recognition target It is also provided.본 발명은 서열 및/또는 표적 서열의 활성의 조작을 위한 시스템, 방법 및 조성물의 전달, 공학처리 및 최적화를 제공한다. 전달 시스템 및 전달을 위한 부위로 표적화되는 조직 또는 기관이 제공된다. 일부가 CRISPR 복합체의 하나 이상의 성분을 인코딩하는 벡터 및 벡터 시스템뿐만 아니라 상기 벡터의 설계 및 사용 방법이 또한 제공된다. 표적 인지를 위한 향상된 특이성 및 독성의 회피를 보장하고, 질병 또는 질환의 상태를 변경시키거나 개선시키기 위해 관심 게놈 유전자좌 내의 표적 부위를 편집하거나 변형시키기 위해 진핵생물 세포 내에서 CRISPR 복합체 형성을 유도하는 방법이 또한 제공된다.
