EMORY UNIVERSITY;KODIKAZ THERAPEUTIC SOLUTIONS, INC.
发明人:
BERNAL-MIZRACHI, Leon,TINDALL, Matthew Charles
申请号：
USUS2019/052680
公开号：
WO2020/068815A1
申请日:
2019.09.24
申请国别(地区):
US
年份:
2020
代理人:
摘要：
The present disclosure provides nucleic acid sequences and nucleic acid delivery constructs comprising "zip code" sequence(s) that home, target, cross a cytoplasm, and/or cross a nuclear membrane of a target cell (e.g., a diseased cell such as a cancer cell) or cell population (e.g., tissue), and integration sequence(s) that allow for integration of at least a portion of such nucleic acid or nucleic acid delivery system into a genome of such target cell. The present disclosure also provides non-naturally occurring nucleic acid constructs and delivery systems comprising such Zip Code and integration sequences as well as one or more cargo molecules that may be coupled covalently or non-covalently to such nucleic acid constructs and systems. Further provided herein are methods of diagnosing and treating diseases such as cancer using the target cell specific nucleic acid constructs and systems described herein.La présente invention concerne des séquences d'acides nucléiques et des constructions d'apport d'acides nucléiques comprenant au moins une séquence à "code postal" (zip code) qui héberge, cible, croise un cytoplasme, et/ou traverse une membrane nucléaire d'une cellule cible (par exemple, une cellule malade telle qu'une cellule cancéreuse) ou une population de cellules (par exemple, un tissu), et au moins une séquence d'intégration qui permet l'intégration, dans un génome d'une telle cellule cible, d'au moins une partie d'un tel système d'acides nucléiques ou d'apport d'acides nucléiques. La présente invention concerne également des constructions d'acides nucléiques d'origine non naturelle et des systèmes d'apport comprenant de telles séquences à code postal et d'intégration, ainsi qu'au moins une molécule de charge qui peut être couplée de manière covalente ou non covalente à de tels systèmes et constructions d'acides nucléiques. L'invention concerne en outre des méthodes de diagnostic et de traitement de maladies telles que le cancer à l'aide des constructions et
