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標的遺伝子の発現を抑制する組成物
专利权人:
Kyowa Hakko Kirin Co.; Ltd.
发明人:
篠原史一,吉田哲郎,杉下寛子,直井智幸,石井俊彦,榎園淳一
申请号:
JPJP2011/052092
公开号:
WO2012/098692A1
申请日:
2011.02.02
申请国别(地区):
WO
年份:
2012
代理人:
摘要:
Provided is a composition or the like containing lipid particles packed with double-stranded nucleic acid molecules, the composition being a polynucleotide 17 to 30 nucleotides long which has an antisense strand comprising a nucleotide sequence complementary to a consecutive 17-nucleotide sequence of a target gene mRNA, and which has a sense strand comprising a nucleotide sequence complementary to the 1st to 17th nucleotide toward the 3 terminus from the 5 terminus of the antisense strand, where saccharides for binding to a nucleotide at a specific location of the antisense strand and the sense strand are, each at a specific ratio, a deoxyribose, or a ribose in which the hydroxyl group at position 2 has been substituted with a modifying group. The lipid particles are lipid particles having a lipid bilayer membrane, a constituent component of which is a lipid derivative of a water-soluble substance, a fatty acid derivative, or a derivative of an aliphatic hydrocarbon.Linvention concerne une composition ou similaire contenant des particules lipidiques remplies de molécules dacide nucléique à double brin, la composition étant un polynucléotide de 17 à 30 nucléotides de longueur qui a un brin antisens comprenant une séquence nucléotidique complémentaire à une séquence de 17 nucléotides consécutifs dun ARNm du gène cible, et qui a un brin sens comprenant une séquence nucléotidique complémentaire du 1er au 17ème nucléotide à partir de lextrémité 5-terminale vers lextrémité 3-terminale du brin antisens, où des saccharides de liaison à un nucléotide à un emplacement spécifique du brin antisens et du brin sens sont, chacun selon un rapport spécifique, un désoxyribose ou un ribose dans lequel le groupe hydroxyle à la position 2 a été substitué par un groupe modificateur. Les particules lipidiques sont des particules lipidiques ayant une membrane à bicouche lipidique, dont un composant constitutif est un dérivé lipidique dune substance hydrosoluble, un dérivé dacide gras ou un
来源网站:
中国工程科技知识中心
来源网址:
http://www.ckcest.cn/home/

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