UNIVERSITY OF SOUTHERN CALIFORNIA;COMAI, Lucio;NEAMATI, Nouri;REDDY, Sita
发明人:
REDDY, Sita,COMAI, Lucio,NEAMATI, Nouri
申请号：
USUS2012/051231
公开号：
WO2014/028025A1
申请日:
2012.08.16
申请国别(地区):
US
年份:
2014
代理人:
摘要：
Disclosed is a compound for treatment of Myotonic Dystrophy type 1 having the formula (I) wherein X is selected from the group consisting of O, N, C, or S, Y is a homo- or heteroatomic 5-membered ring comprising one or more atoms selected from the group consisting of N, O, S, and C, Z is an optionally substituted aryl group or optionally substituted heteroaryl, including but not limited to halogenated benzenes, pyridines, substituted benzene, substituted pyridine, R2 = hydroxy, acyl, alkoxyl, esters, ethers, cyclic ethers, and lactones, R3 = H, alkyl, an optionally substituted alkyl, aliphatic ether, ester, cyclic unsaturated and aromatic ring groups, and R1, R4 and R5 are independently selected from the group consisting of hydrogen, halogen, alkyl, and alkoxyl or a pharmaceutically or cosmetically acceptable salt, solvate, or hydrate thereof.L'invention porte sur un composé pour le traitement de la dystrophie myotonique de type 1, répondant à la formule (I) dans laquelle X est choisi dans le groupe constitué par O, N, C ou S, Y représente un noyau homoatomique ou hétéroatomique à 5 chaînons comprenant un ou plusieurs atomes choisis dans le groupe constitué par N, O, S et C, Z représente un groupe aryle éventuellement substitué ou un groupe hétéroaryle éventuellement substitué, notamment, mais sans limitation, des benzènes halogénés, des pyridines, le benzène substitué, la pyridine substituée, R2 = un groupe hydroxy, acyle, alcoxyl, ester, éther, éther cyclique, ou lactone, R3 = H, un groupe alkyle, alkyle éventuellement substitué, éther aliphatique ou ester, un groupe cyclique insaturé ou un groupe cyclique aromatique et R1, R4 et R5 sont indépendamment choisis dans le groupe constitué par l'atome d'hydrogène, les atomes d'halogène et les groupes alkyle et alcoxyl ； ou un sel pharmaceutiquement ou cosmétiquement acceptable, solvate ou hydrate de celui-ci.
