艾杜糖醛酸‑2‑硫酸酯酶的CNS递送的方法和组合物
- 专利权人:
- 夏尔人类遗传性治疗公司
- 发明人:
- G·朱,K·洛威,Z·夏若克,J·克里斯汀,R·法尔纳,J·潘,T·L·莱特,P·加莱斯
- 申请号：
- CN201610569581.X
- 公开号：
- CN106139133A
- 申请日:
- 2011.06.25
- 申请国别(地区):
- CN
- 年份:
- 2016
- 代理人:
- 摘要：
- 本发明提供了，除了其它的以外，CNS递送溶酶体酶的组合物和方法，以有效治疗溶酶体贮积症。在一些实施方案中，本发明包括直接CNS鞘内施用的稳定制剂，所述稳定制剂包括艾杜糖醛酸‑2‑硫酸酯酶(12S)蛋白质、盐、和聚山梨醇酯表面活性剂，以治疗Hunters综合症。
- 来源网站：
- 中国工程科技知识中心
